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基因疗法减少帕金森症状

点击量:   时间:2017-09-13 01:02:06

作者:Roxanne Khamsi,亚特兰大首次对帕金森病进行基因疗法治疗的人体临床试验结果表明,这种方法可以显着减轻疾病的症状一年后,试验中的12名患者的运动控制平均提高了25%研究人员说,新治疗没有显示出降低免疫力的迹象 - 对其他疾病的基因治疗已经导致致命的免疫系统并发症目前还没有治愈帕金森病的方法,帕金森病是一种致命的退行性脑病,会导致震颤,语言障碍和行动失控,以及许多其他症状患者可以服用左旋多巴等药物,这有助于提高大脑中化学信使多巴胺的水平但随着时间的推移,人们对药物的反应较少,并且可能会出现副作用,例如生涩的运动希望开发治疗帕金森病的研究人员现在转向基因治疗他们通过设计一种无害的病毒来开发治疗,以携带编码谷氨酸脱羧酶或GAD蛋白的基因该蛋白质有助于制造一种称为GABA(γ氨基丁酸)的关键神经信号化学物质,该物质可抑制称为丘脑底核的大脑区域这很重要,因为丘脑底核通常在帕金森病中过度活跃,因为大脑中其他地方的多巴胺产生细胞丢失马修在美国纽约康奈尔威尔医学院期间,招募了12名被诊断患有帕金森病至少5年的患者,并且已停止对现有治疗做出反应 (New Scientist报道了帕金森2002年开始的试验)研究人员使用薄的中空玻璃纤维,将一小滴含有工程病毒颗粒的溶液注入受试者丘脑底核内的微小区域每隔三个月,参与者进行一项称为统一帕金森病评定量表的测试,评估其运动控制平均而言,在一年试验结束时,患者在该测试中的得分提高了25%其中9名患者的平均改善率为37%,其中一名患者的改善率为65% “作为临床医生,我认为这是一个令人难以置信的有希望的结果,”帕金森的美国坦帕南佛罗里达大学的专家托马斯弗里曼说期间,谁共同创立了Neurologix公司以支持这种方法,他说,用工程病毒治疗更大比例的丘脑底核可能会带来更大的改善另一个观察到的治疗益处与帕金森病患者通常在各脑区显示的异常细胞代谢有关脑部扫描显示,基因疗法显然使能量代谢正常化尽管如此,弗里曼表示,需要对试验患者进行长期监测,